Fulcrum Therapeutics

Fulcrum Therapeutics, Inc., et biofarmasøytisk selskap i klinisk fase, fokuserer på å utvikle produkter for å forbedre livene til pasienter med genetisk definerte sykdommer i områdene med stort udekket medisinsk behov i USA. Produktkandidatene er losmapimod, et lite molekyl som er i fase 2b klinisk utprøving for behandling av facioscapulohumeral muskeldystrofi, en sjelden, progressiv og invalidiserende muskelsvinnlidelse som fører til betydelige fysiske svekkelser og funksjonshemming; og FTX-6058, et lite molekyl designet for å oppregulere føtalt hemoglobin hos pasienter med sigdcellesykdom og ß-thalassemi. Selskapet oppdager også medisinmål for behandling av muskel-, sentralnervesystem- og hematologiske lidelser, samt kardiomyopatier og lungesykdommer. Fulcrum Therapeutics, Inc. har forsknings- og oppdagelsessamarbeidsavtale med Acceleron Pharma Inc. for å identifisere biologiske mål for å modulere spesifikke veier assosiert med en målrettet indikasjon innenfor lungesykdomsområdet; og har en strategisk samarbeids- og lisensavtale med MyoKardia, Inc. for å oppdage, utvikle og kommersialisere nye målrettede terapier for behandling av genetiske kardiomyopatier. Fulcrum Therapeutics, Inc. ble grunnlagt i 2015 og har hovedkontor i Cambridge, Massachusetts.