Fulcrum Therapeutics, Inc., et biofarmasĂžytisk selskap i klinisk fase, fokuserer pĂ„ Ă„ utvikle produkter for Ă„ forbedre livene til pasienter med genetisk definerte sykdommer i omrĂ„dene med stort udekket medisinsk behov i USA. Produktkandidatene er losmapimod, et lite molekyl som er i fase 2b klinisk utprĂžving for behandling av facioscapulohumeral muskeldystrofi, en sjelden, progressiv og invalidiserende muskelsvinnlidelse som fĂžrer til betydelige fysiske svekkelser og funksjonshemming; og FTX-6058, et lite molekyl designet for Ă„ oppregulere fĂžtalt hemoglobin hos pasienter med sigdcellesykdom og Ă-thalassemi. Selskapet oppdager ogsĂ„ medisinmĂ„l for behandling av muskel-, sentralnervesystem- og hematologiske lidelser, samt kardiomyopatier og lungesykdommer. Fulcrum Therapeutics, Inc. har forsknings- og oppdagelsessamarbeidsavtale med Acceleron Pharma Inc. for Ă„ identifisere biologiske mĂ„l for Ă„ modulere spesifikke veier assosiert med en mĂ„lrettet indikasjon innenfor lungesykdomsomrĂ„det; og har en strategisk samarbeids- og lisensavtale med MyoKardia, Inc. for Ă„ oppdage, utvikle og kommersialisere nye mĂ„lrettede terapier for behandling av genetiske kardiomyopatier. Fulcrum Therapeutics, Inc. ble grunnlagt i 2015 og har hovedkontor i Cambridge, Massachusetts.