REGENXBIO

REGENXBIO Inc., et bioteknologiselskap på klinisk stadium, tilbyr genterapiproduktkandidater for å levere gener til celler for å adressere genetiske defekter eller for å gjøre det mulig for celler i kroppen å produsere terapeutiske proteiner eller antistoffer som er ment å påvirke sykdom. Dets genterapi-produktkandidater er basert på NAV Technology Platform, en proprietær adeno-assosiert virusgenleveringsplattform. Selskapets ledende produktkandidat er RGX-314, som er i fase I/IIa klinisk studie for behandling av våt aldersrelatert makuladegenerasjon. Det utvikler også RGX-121 som er i fase I/II klinisk studie for å behandle mukopolysakkaridose type II; RGX-111, som er i fase I klinisk studie for behandling av mukopolysakkaridose type I; RGX-181 for behandling av sen-infantil neuronal ceroid lipofuscinosis type II sykdom; og RGX-501, som er i fase I/II kliniske studier for å behandle homozygot familiær hyperkolesterolemi. REGENXBIO Inc. lisensierer også NAV Technology Platform til andre bioteknologi- og farmasøytiske selskaper; og har en samarbeids- og lisensavtale med Neurimmune AG for å utvikle vektoriserte antistoffer for behandling av nevrodegenerative sykdommer. Selskapet var tidligere kjent som ReGenX Biosciences, LLC og skiftet navn til REGENXBIO Inc. i september 2014. REGENXBIO Inc. ble grunnlagt i 2008 og har hovedkontor i Rockville, Maryland.