REGENXBIO Inc., et bioteknologiselskap pÄ klinisk stadium, tilbyr genterapiproduktkandidater for Ä levere gener til celler for Ä adressere genetiske defekter eller for Ä gjÞre det mulig for celler i kroppen Ä produsere terapeutiske proteiner eller antistoffer som er ment Ä pÄvirke sykdom. Dets genterapi-produktkandidater er basert pÄ NAV Technology Platform, en proprietÊr adeno-assosiert virusgenleveringsplattform. Selskapets ledende produktkandidat er RGX-314, som er i fase I/IIa klinisk studie for behandling av vÄt aldersrelatert makuladegenerasjon. Det utvikler ogsÄ RGX-121 som er i fase I/II klinisk studie for Ä behandle mukopolysakkaridose type II; RGX-111, som er i fase I klinisk studie for behandling av mukopolysakkaridose type I; RGX-181 for behandling av sen-infantil neuronal ceroid lipofuscinosis type II sykdom; og RGX-501, som er i fase I/II kliniske studier for Ä behandle homozygot familiÊr hyperkolesterolemi. REGENXBIO Inc. lisensierer ogsÄ NAV Technology Platform til andre bioteknologi- og farmasÞytiske selskaper; og har en samarbeids- og lisensavtale med Neurimmune AG for Ä utvikle vektoriserte antistoffer for behandling av nevrodegenerative sykdommer. Selskapet var tidligere kjent som ReGenX Biosciences, LLC og skiftet navn til REGENXBIO Inc. i september 2014. REGENXBIO Inc. ble grunnlagt i 2008 og har hovedkontor i Rockville, Maryland.